"Hay una razón por la que mi hija está viva y cerca de la remisión hoy", escribió recientemente una madre de JM a Cure JM en una carta de agradecimiento. "Esa razón es la investigación".
No podríamos haberlo dicho mejor.
Cuando se fundó Cure JM hace 20 años, se sabía muy poco sobre la miositis juvenil: qué la causaba o cómo tratarla eficazmente. Había pocos expertos entre los reumatólogos pediátricos y, como la miositis juvenil es una enfermedad rara de la que muchos médicos y pediatras no habían oído hablar, sus síntomas solían diagnosticarse erróneamente y los tratamientos se retrasaban.
Antes de que los investigadores descubrieran que los corticosteroides podían suprimir eficazmente una respuesta inmunitaria hiperactiva en la JM, uno de cada cuatro niños afectados moría a causa de la enfermedad. Hoy, la tasa de mortalidad es inferior al 3%. Por eso es tan importante la investigación. Lo que aprendemos -lo que aprenden los médicos- de la investigación financiada por Cure JM ha salvado vidas, ha mejorado los tratamientos y ha aumentado el acceso a una atención experimentada de calidad en todos los EE.UU. y en todo el mundo.
Hoy, gracias a nuestra investigación, sabemos más que nunca sobre cómo tratar esta enfermedad tan diversa y compleja. Sabemos, por ejemplo, que los niños tienen diferentes autoanticuerpos que a menudo pueden decirnos algo sobre el curso de la enfermedad y cómo puede afectar a los músculos, la piel y otros órganos del cuerpo, como el corazón y los pulmones.
Ahora disponemos de mediciones estándar para evaluar los resultados de laboratorio, lo que ha llevado a la creación de protocolos de tratamiento de uso generalizado con resultados más predecibles, reduciendo las conjeturas en torno a la atención clínica.
Gracias a la formación y la educación de los médicos, ahora hay más médicos que nunca que pueden ofrecer una atención de calidad y con experiencia a su hijo JM.
Cure JM se centra en el desarrollo de fármacos nuevos o modificados que sean más eficaces que los corticosteroides en el tratamiento de la miositis juvenil sin efectos secundarios debilitantes. Estos nuevos fármacos se han sometido o se someterán en breve a ensayos clínicos para demostrar su seguridad y eficacia como tratamientos de la miositis juvenil.
Investigación financiada por Cure JM es motivo de gran optimismo, ya que hoy sabemos que la mayoría de los niños con JM prevalecerán en su batalla contra la enfermedad y llevarán vidas plenas, sanas y felices, libres de JM.
